Leberzelltherapie bei angeborenen Harnstoffzyklusdefekten: Cytonet reicht Zulassungsantrag bei EMA ein
ID: 1006040
den Zulassungsantrag für die innovative Leberzelltherapie bei Kindern
mit angeborenen Harnstoffzyklusdefekten bei der Europäischen
Arzneimittel-Agentur (EMA) eingereicht. Jetzt kam der Bescheid über
die Zulassung zum Prüfverfahren. "Wir hoffen auf eine baldige
positive Bewertung und Zulassung der Leberzelltherapie durch die
EMA", so Dr. Dr. Wolfgang Rüdinger, wissenschaftlicher
Geschäftsführer von Cytonet. "Mit dieser Therapie könnten wir
wertvolle Zeit gewinnen. Denn bis die notwendige Lebertransplantation
bei Neugeborenen mit dieser lebensbedrohlichen Stoffwechselkrankheit
möglich ist, verhindern die Leberzellen, dass sich toxisches Ammoniak
anreichert und Gehirn und Nerven schädigt" berichtet Prof. Dr. Georg
F. Hoffmann, Universitätskinderklinik Heidelberg in seiner Funktion
als Studienleiter der Leberzellstudie SELICA V(1). Mit der
Einreichung des Zulassungsantrages bei der EMA hat Cytonet eine
weitere entscheidende Hürde im Zulassungsverfahren für das neue
Therapeutikum auf Basis humaner Leberzellen genommen.
"Mit der Einreichung eines EMA-Zulassungsantrages sind wir unserer
Hoffnung, auch Neugeborene mit der angeborenen katastrophalen
Erkrankung Harnstoffzyklusdefekt therapieren zu können, einen großen
Schritt weiter gekommen", so Michael J. Deissner, Geschäftsführer von
Cytonet. "Die Entwicklung innovativer Therapieansätze bei
ultra-seltenen Erkrankungen erfordert Geduld und Weitblick - eine
Investition, die sich am Ende eines positiven Zulassungsprozesses vor
allem für die betroffenen Kinder auszahlen wird."
Ãœber Harnstoffzyklusdefekte und die Leberzelltherapie
Harnstoffzyklusdefekte sind schwerwiegende und lebensbedrohliche
Störungen des Ammoniaks (NH3)-Stoffwechsels der Leber, die auf
Fehlfunktionen verschiedener Enzyme beruhen, die an der
NH3-Entgiftung beteiligt sind. Bei den Betroffenen wird das
neurotoxische Ammoniak nicht zu Harnstoff verstoffwechselt und
ausgeschieden. In der Folge akkumuliert Ammoniak und führt - abhängig
vom Schweregrad der Erkrankung - zu schweren Schädigungen der Nerven
und des Gehirns bis hin zum Tod. Kinder mit einem unbehandelten
Harnstoffzyklusdefekt können sich körperlich und geistig kaum normal
entwickeln.
Da die Transplantation einer ganzen Leber bzw. eines Leberlappens
als derzeit einzige kurative Maßnahme bei Neugeborenen problematisch
ist und geeignete Spenderorgane zudem selten sind, wird seit einigen
Jahren die Behandlung mit infundierten, aus nicht transplantablen
Spenderlebern isolierten und aufbereiteten Hepatozyten erforscht und
weiterentwickelt. Cytonet arbeitet dabei in enger Kooperation mit
international führenden neonatologischen und pädiatrischen
Stoffwechselzentren. Das generelle Ziel ist eine wirksame
Kompensation des Stoffwechseldefektes durch die Infusion gesunder,
stoffwechselkompetenter humaner Leberzellen in die Leber des
erkrankten Kindes bis zur Lebertransplantation.
Das Projekt wird vom Bundesministerium für Bildung und Forschung
(BMBF) im Rahmen des Spitzencluster-Wettbewerbs gefördert. Cytonet
ist aktiver Partner im Biotech-Cluster-Rhein-Neckar (BioRN), der 2008
als Spitzencluster "Zellbasierte & molekulare Medizin" ausgezeichnet
wurde.
(1) Safety and Efficacy of Liver Cell Application
Ãœber Cytonet
Die Cytonet-Gruppe ist ein international tätiges
Biotech-Unternehmen mit Standorten in Weinheim, Heidelberg und Durham
(North Carolina, USA). Das Unternehmen entwickelt und produziert
zelltherapeutische Produkte, die unter Nutzung speziell aufbereiteter
menschlicher Zellen bei vielen Erkrankungen Alternativen zu
bestehenden Therapieverfahren wie der Organtransplantation
ermöglichen oder dem Patienten das Überleben bis zu einer
Transplantation sichern könnten. Bei dem von Cytonet entwickelten
Verfahren werden aus Spenderlebern die Leberzellen in einem komplexen
Verfahren schonend isoliert und aufgereinigt. Bei den verwendeten
Organen handelt es sich um Lebern, die nicht zur Transplantation
geeignet sind. Geschäftsführer sind Dr. Dr. Wolfgang Rüdinger und
Dipl.-Kfm. Michael J. Deissner. Gegründet wurde Cytonet durch die
Ausgliederung des Bereiches Zelltherapie aus dem Roche Konzern im
April 2000. Die maßgebliche Beteiligung hält die Familie Dietmar
Hopp.
Abdruck honorarfrei, Beleg erbeten.
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Postfach 11 07
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Datum: 16.01.2014 - 11:53 Uhr
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