DGAP-News: Raptor Pharmaceutical nimmt fuenf weitere Patienten in die Phase-III-Schluesselstudie zur Pruefung von DR Cysteamin als Behandlungsmoglichkeit bei nephropathischer Cystinose auf
ID: 349521
16.02.2011 10:13
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Die Veroffentlichung der Studiendaten wird fuer das zweite Quartal 2011 erwartet
NOVATO, Kalif., 2011-02-16 10:13 CET (GLOBE NEWSWIRE) --Die Raptor Pharmaceutical Corp. ('Raptor' oder 'das Unternehmen') (Nasdaq:RPTP)
gab heute die Wiederaufnahme des Patienteneinschlussverfahrens in ihre
klinische Phase-III-Studie zur Pruefung ihrer patentrechtlich geschuetzten oralen
Cysteaminbitartrat-Formulierung mit verzogerter Wirkstofffreisetzung ('DR
Cysteamin') bei Patienten mit nephropathischer Cystinose ('Cystinose') bekannt.
Die Phase-III-Schluesselstudie ist als Vergleichsstudie der Sicherheit,
Vertraeglichkeit, Pharmakokinetik ('PK') und Pharmakodynamik ('PD') von DR
Cysteamin mit Cysteaminbitartrat mit sofortiger Wirkstofffreisetzung
konzipiert.
Das Design der Phase-III-Schluesselstudie wurde eng mit der amerikanischen
Arzneimittelbehorde FDA abgestimmt, die im Verlauf der Gespraeche wertvolle
Anleitung zum Design des Studienprotokolls, den klinischen Endpunkten und dem
statistischen Analyseplan ('SAP') gab. Der primaere Endpunkt der Studie ist die
Steady-State-Cystinkonzentration in den Leukozyten bei Patienten unter DR
Cysteamin in 12-stuendlicher Dosierung im Vergleich zu dem alle sechs Stunden
einzunehmenden Cysteaminbitartrat mit sofortiger Wirkstofffreisetzung. In
festgelegten Zeitabstaenden im Verlauf der klinischen Studie werden bei jedem
Patienten einmal taeglich, ueber einen Zeitraum von jeweils drei Tagen Messungen
der Cystinkonzentration in den Leukozyten vorgenommen. Anhand der Verteilung
dieser Messwerte wird dann ein statistischer Wert - die sogenannte
Intraindividuelle Varianz - berechnet, welcher, wie im SAP vorgesehen, zur
Bestimmung der insgesamt fuer die Studie benotigten Patientenzahl verwendet
wird.
Wie im SAP vorgesehen, wird die insgesamt fuer die Studie benotigte
Patientenzahl durch eine statistische Zwischenauswertung der intraindividuellen
Varianz der ersten 20 Patienten nach Abschluss ihrer Teilnahme an der Studie
bestimmt. Im vergangenen Monat gab das Unternehmen aufgrund eines
intraindividuellen Varianzberichts, laut dem insgesamt 30 Patienten fuer die
Durchfuehrung der Studie benotigt wurden, den Abschluss des
Patienteneinschlussverfahrens bekannt. Zum 7. Februar 2011 schlossen insgesamt
31 Patienten die Studie erfolgreich ab. Im Zuge der abschliessenden
Qualitaetskontrolle der klinischen Daten, jedoch im Vorfeld der Datenbanksperre,
wurde dem Unternehmen mitgeteilt, dass die zur Bestimmung der
intraindividuellen Varianz verwendete Formel einen Rechenfehler enthielt. Eine
Wiederholung der Zwischenauswertung der intraindividuellen Varianz der 20
Patienten anhand der korrigierten Daten ergab, dass anstelle der ursprueglichen
Patientenzahl von 30 nun 36 Patienten fuer die Teilnahme an der Studie benotigt
werden. Wie im SAP vorgesehen, ist das Unternehmen daher verpflichtet,
mindestens 36 Patienten in die Studie aufzunehmen.
'Angesichts dieser Ergebnisse hat das Unternehmen seine Pruefzentren angewiesen,
das Patienteneinschlussverfahren wieder aufzunehmen, bis mindestens fuenf
weitere Studienteilnehmer gefunden wurden', erklaerte Patrice Rioux, M.D.,
Ph.D., Chief Medical Officer von Raptor. 'Unsere Pruefzentren haben uns
mitgeteilt, dass mogliche weitere Patienten bereits gefunden wurden, und die
zur Aufnahme und Fuehrung dieser Patienten durch das Studienprotokoll
notwendigen Studienteams weiterhin zur Verfuegung stehen.'
'Obwohl die Anforderung, weitere Patienten in die Studie aufzunehmen, zu einer
unvorhergesehenen Verzogerung unseres Ziels fuehrt, die klinischen Daten bis
Ende Maerz 2011 zu veroffentlichen, konnen wir von Glueck sprechen, dass wir
diesen Fehler bereits am Anfang unser Datenpruefung entdeckt haben', so
Christopher M. Starr, Ph.D., CEO von Raptor. 'Obwohl wir unser Bestes geben, um
diese zusaetzlichen Patienten so schnell wie moglich aufzunehmen und die Studie
abzuschliessen, sind wir uns dessen bewusst, dass hochwertige und zuverlaessige
Studiendaten zur Unterstuetzung unseres Antrags auf Arzneimittelzulassung (New
Drug Application, NDA) bei der FDA aeusserst wichtig sind. Wir erwarten nun, die
ersten Ergebnisse dieser Schluesselstudie innerhalb des zweiten Quartals 2011
veroffentlichen zu konnen.'
UEber nephropathische Cystinose
Nephropathische Cystinose ist eine angeborene Stoffwechselstorung, die durch
einen gestorten Abtransport der Aminosaeure Cystin aus den Lysosomen
gekennzeichnet ist. Schlechte Compliance mit derzeitigen Behandlungen fuer
nephropathische Cystinose kann zu schweren gesundheitlichen Folgen fuehren. Dazu
gehoren u. a. Nierenversagen und die daraus resultierende Notwendigkeit einer
Nierentransplantation, Wachstumsstorungen, Rachitis und Frakturen, Lichtscheu
und Erblindung. Die ersten Symptome treten in der Regel in den ersten
Lebensjahren auf, wenn es in verschiedenen Geweben und Organen wie den Nieren,
dem Gehirn, der Leber, der Schilddruese, der Bauchspeicheldruese, den Muskeln und
den Augen zu einer Anreicherung von Cystinkristallen kommt.
UEber Cysteamin und DR Cysteamin
DR Cysteamin ist eine patentrechtlich geschuetzte
Cysteaminbitartrat-Formulierung von Raptor in Form von magensaftresistenten
Mikrokuegelchen zur oralen Gabe, mit der eine Reduzierung der mit
Cysteaminbitartrat mit sofortiger Wirkstofffreisetzung assoziierten
Einnahmehaeufigkeit und gastrointestinalen Nebenwirkungen erreicht werden soll.
Cysteaminbitartrat mit sofortiger Wirkstofffreisetzung ist von FDA und EMA
bereits zur Behandlung von nephropathischer Cystinose zugelassen.
Im Dezember 2007 erhielt Raptor die exklusive, weltweit gueltige Lizenz der
University of California, San Diego, zur Entwicklung von DR Cysteamin zur
Behandlung von nephropatischer Cystinose und von Cysteamin fuer andere
potenzielle Indikationen wie Chorea Huntington, nichtalkoholische
Fettleberhepatitis und neuronale Ceroid-Lipofuszinose.
UEber die Raptor Pharmaceutical Corp.
Die Raptor Pharmaceutical Corp. (Nasdaq:RPTP) ('Raptor') hat sich zum Ziel
gesetzt, neue Behandlungsoptionen schneller fuer Patienten verfuegbar zu machen,
indem vorhandene Therapeutika durch den Einsatz von hochspezialisierten
Drug-Targeting-Plattformen und Expertise im Bereich der Formulierung verbessert
werden. Der Schwerpunkt von Raptor liegt dabei auf unterversorgten
Patientengruppen, bei denen eine grosstmogliche potenzielle Wirkung erzielt
werden kann. Raptor arbeitet derzeit an der klinischen Entwicklung von
Produktkandidaten zur Behandlung von nephropathischer Cystinose,
nichtalkoholischer Fettleberhepatitis ('NASH'), Chorea Huntington ('HD'),
Aldehyddehydrogenase-Mangel ('ALDH2') und thrombotischen Storungen.
Die praeklinischen Programme von Raptor basieren auf biotechnisch hergestellten,
neuartigen Arzneimittelkandidaten und Drug-Targeting-Plattformen, die aus dem
humanen rezeptorassoziierten Protein ('RAP') sowie verwandten Proteinen
abgeleitet sind und gegen Krebs, neurodegenerative Storungen und
Infektionskrankheiten eingesetzt werden sollen.
Weitere Informationen finden Sie unter www.raptorpharma.com.
Das Logo der Raptor Pharmaceutical Corp. ist unter
http://www.globenewswire.com/newsroom/prs/?pkgid=7180 erhaeltlich.
ZUKUNFTSGERICHTETE AUSSAGEN
Dieses Dokument enthaelt zukunftsgerichtete Aussagen gemaess Definition des
Private Securities Litigation Reform Act von 1995. Diese Aussagen beziehen sich
auf zukuenftige Ereignisse oder unsere zukuenftigen Geschaefts- oder
Finanzergebnisse, insbesondere jedoch auf folgende Aussagen: dass Raptor in der
Lage sein wird, mindestens fuenf weitere Patienten in die klinische Studie
aufzunehmen; dass Raptor sein Ziel erreichen wird, im zweiten Quartal 2011 die
ersten Ergebnisse aus der Phase-III-Studie zu veroffentlichen; dass Raptor in
der Lage sein wird, der amerikanischen Arzneimittelbehorde FDA zur
Unterstuetzung seines Antrags auf Arzneimittelzulassung (New Drug Application,
NDA) hochwertige und zuverlaessige Daten vorzulegen; dass Raptor der UEberzeugung
ist, dass eine zweimal taegliche Gabe von DR Cysteamin fuer Cystinosepatienten
genauso wirksam sein kann wie Cysteaminbitartrat mit sofortiger
Wirkstofffreisetzung, jedoch ueber ein guenstigeres Behandlungsschema und
moglicherweise bessere Vertraeglichkeit verfuegt; und dass Raptor in der Lage
sein wird, DR Cysteamin oder einen seiner anderen Produktkandidaten erfolgreich
zu entwickeln. Diese Aussagen stellen lediglich Voraussagen dar und unterliegen
bekannten und unbekannten Risiken, Unwaegbarkeiten und anderen Faktoren, die
dazu fuehren konnen, dass die tatsaechlichen Ergebnisse des Unternehmens
wesentlich von diesen zukunftsgerichteten Aussagen abweichen. Zu den Faktoren,
die die zukunftsgerichteten Aussagen erheblich veraendern oder deren Zutreffen
verhindern konnen, gehoren unter anderem: dass Raptor bei der Entwicklung oder
dem Erwerb von Produkten scheitert; dass die Technologie von Raptor im Zuge
ihrer Weiterentwicklung nicht validiert werden kann und von Raptor entwickelte
Verfahren von der Wissenschaftsgemeinschaft eventuell nicht anerkannt werden;
dass Raptor nicht in der Lage ist, Schluesselmitarbeiter, deren Kenntnisse fuer
die Entwicklung seiner Produkte unabdingbar sind, zu halten bzw. anzuwerben;
dass im Zuge des Geschaeftsprozesses unvorhergesehene wissenschaftliche
Schwierigkeiten auftreten; dass die Patente von Raptor keinen ausreichenden
Schutz fuer wesentliche Aspekte seiner Technologie bieten; dass Mitbewerber
bessere Technologien entwickeln; dass die Produkte von Raptor nicht so gut
wirken wie erhofft oder dass die Produkte des Unternehmens deren Empfaengern
sogar schaden; und dass Raptor nicht in der Lage ist, ausreichende Mittel fuer
die Finanzierung der Entwicklung bzw. ausreichendes Betriebskapital
aufzubringen. Ferner besteht die Moglichkeit, dass die Produkte von Raptor
niemals einen Nutzen haben werden oder, selbst wenn dies der Fall sein sollte,
nicht fuer den offentlichen Vertrieb zugelassen werden. Raptor warnt die Leser
davor, sich ueber Gebuehr auf solche zukunftsgerichteten Aussagen zu verlassen,
da diese nur fuer den Zeitpunkt gelten, zu dem sie getroffen werden. Einige der
genannten Risiken, Unwaegbarkeiten und anderen Faktoren werden von Zeit zu Zeit
in den bei der US-Borsenaufsichtsbehorde (Securities and Exchange Commission,
SEC) hinterlegten Geschaeftsberichten des Unternehmens naeher beschrieben. Raptor
empfiehlt dringend, diese zu lesen und zu beruecksichtigen. Hierzu zaehlen
insbesondere: der Raptor-Jahresbericht (Form 10-K), der am 22. November 2010
bei der SEC eingereicht wurde, sowie der als 'Form 10-Q' am 14. Januar 2011 bei
der SEC eingereichte Quartalsbericht, die kostenlos auf der Webseite der SEC
unter http://www.sec.gov abgerufen werden konnen. Nachfolgende schriftliche und
muendliche zukunftsgerichtete Aussagen von Raptor oder im Namen von Raptor
handelnder Personen unterliegen ausdruecklich und in ihrer Gesamtheit den
Vorbehalten, die in den bei der SEC hinterlegten Berichten dargelegt sind.
Raptor lehnt jegliche Absicht oder Verpflichtung zur Aktualisierung von
zukunftsgerichteten Aussagen ausdruecklich ab.
KONTAKT: Trout Group (Ansprechpartner fuer Investoren)
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