Unabhängiges Expertengremium empfiehlt Weiterführung der Phase-III-Studie mit Catena® in Duchenne-Muskeldystrophie
ID: 853639
Santhera Pharmaceuticals Holding AG /
Unabhängiges Expertengremium empfiehlt Weiterführung der Phase-III-Studie mit
Catena® in Duchenne-Muskeldystrophie
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Liestal, Schweiz, 16. April 2013 - Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) gibt
heute bekannt, dass die Phase-III-Studie DELOS mit oral verabreichtem Catena(®)
bei Duchenne-Muskeldystrophie erfolgreich eine geplante Zwischenanalyse
(Futility-Analyse) bestanden hat. Ein unabhängiges Expertengremium (Data Safety
Monitoring Board - DSMB) informierte Santhera nach Auswertung derzeit
vorliegender Daten von Patienten, die nicht zusätzlich Glukokortikoide
einnehmen, dass die Studie den Wirkungsnachweis einer Verbesserung oder
Verzögerung des Verlustes von Atemfunktionen erbringen kann. Die Zwischenanalyse
zeigte ausserdem keine Bedenken hinsichtlich der Verträglichkeit des
Medikaments. Entsprechend empfiehlt das Expertengremium die Studie wie geplant
weiterzuführen.
«Ich bin über diese, für die gesamte Duchenne Patientengemeinde positive
Nachricht begeistert. Sie deutet darauf hin, dass sich Catena(®) in Patienten,
die von dieser schweren Krankheit betroffen sind, zu einer echten
Behandlungsmöglichkeit entwickeln kann. Die positive Empfehlung des
Expertengremiums bedeutet, dass die Daten der DELOS-Studie den Resultaten der
Phase-II-Studie DELPHI entsprechen. Diese zeigen, dass die Behandlung mit
Catena(®) die Atemfunktion gemessen an der maximalen, exspiratorischen
Atemflussrate (Peak Expiratory Flow) signifikant erhöht und frühe Anzeichen von
Atemschwächen bzw. Atemfehlfunktionen verbessert», kommentiert Gunnar Buyse
M.D., Ph.D., Professor für Kinderneurologie am Universitätsspital Leuven
(Belgien) und leitender Studienarzt der DELOS-Studie. «In der Vergangenheit
haben einige zunächst viel versprechende Therapieansätze für Duchenne-
Muskeldystrophie in späten Entwicklungsstadium keinen klinischen Vorteil für die
Patienten zeigen können. Daher ist es ermutigend zu sehen, dass wir mit
Catena(®) in dieser Patientengruppe auf gutem Weg zu sein scheinen, diese Hürde
zu nehmen».
«Diese Zwischenanalyse ist deshalb von besonderer Bedeutung, da bereits Daten
von 80% der vorgesehenen Subpopulation - den Duchenne-Patienten, die nicht
gleichzeitig Glukokortikoide einnehmen - ausgewertet wurden. Von über 60% der
Studienteilnehmer wurden sogar die Daten nach Ende des einjährigen
Behandlungszeitraums berücksichtigt. Dies erhöht die Wahrscheinlichkeit eines
positiven Ergebnisses zum Zeitpunkt der Schlussanalyse», erklärt Nick Coppard,
Senior VP Development bei Santhera und fügt hinzu: «Da die DELOS-Studie nicht
auf Patienten mit einem bestimmten Mutationsstatus beschränkt ist und auch keine
Anforderung an die Gehfähigkeit der Patienten stellt, könnte sich eine mögliche
therapeutische Wirkung auf die Atemfunktionen auf alle Duchenne-Patienten
erstrecken».
Wie bereits bekanntgegeben prüft Santhera momentan strategische und finanzielle
Optionen wie die Auslizenzierungen von Produkten oder den Zusammenschluss mit
anderen Unternehmen. Die Fähigkeit, das DELOS-Programm planmässig zu beenden,
hängt davon ab, ob Santhera die notwendigen Finanzmittel bereitstellen kann. Zu
diesem Zweck hat das Unternehmen begonnen, einen strategischen Partner für die
Entwicklung und Kommerzialisierung von Catena(®) in Duchenne-Muskeldystrophie
für Nordamerika und/oder Asien zu suchen. Die Vertriebsrechte in Europa sind
bereits an Takeda lizenziert. Die Europäische Arzneimittelbehörde (EMA) und die
US Food and Drug Administration (FDA) haben Santhera den Orphan-Drug-Status für
Catena(®) in Duchenne-Muskeldystrophie für die Europäische Union bzw. die USA
erteilt.
Über die DELOS-Studie
Die Phase-III-Studie mit dem Namen DELOS (DuchEnne Muscular Dystrophy Long-term
IdebenOne Study) ist eine doppelblinde, randomisierte und Placebo kontrollierte
klinische Studie, für die Patienten im Alter zwischen 10 und 18 Jahren
unabhängig von Genmutation und Gehfähigkeit in Europa und Nordamerika rekrutiert
werden. Untersucht wird die Wirksamkeit von oral verabreichtem Catena(®) (900
mg/Tag) in Hinblick auf die Verbesserung oder Verzögerung des Verlustes von
Atemfunktionen über eine Behandlungsdauer von 12 Monaten im Vergleich zur
Placebo-Gruppe. Der primäre Endpunkt ist die Veränderung der Atemfunktion
gemessen am Peak Expiratory Flow (maximale exspiratorischer Atemflussrate). Das
Studienprotokoll wurde mit der EMA und FDA abgesprochen. Die DELOS-Studie
verfügt über ein Design, das zuerst die Rekrutierung von 60 Patienten vorsieht,
die keine zusätzlichen Glukokortikoide einnehmen. Danach sollen 200 Patienten
eingeschlossen werden, denen die gleichzeitige Einnahme von Glukokortikoiden
erlaubt ist. Dadurch kann die Wirksamkeit in beiden Subpopulationen unabhängig
voneinander geplant und in der finalen Analyse des primären Endpunkts bestimmt
werden. Die Studie ist ausgelegt, um einen Unterschied von 10.3% in der Änderung
im primären Endpunkt zwischen der Catena(®) und Placebo Behandlungsgruppe über
die Studiendauer von 12 Monaten in der ersten der beiden Gruppen zu erfassen.
Wie mit den europäischen und amerikanischen Zulassungsbehörden bereits
übereingekommen, erlauben positive Daten der DELOS-Studie, die Zulassungsanträge
für die Behandlung von Duchenne-Patienten mit Catena(®) in Europa und den USA
einzureichen.
Über Duchenne-Muskeldystrophie
Duchenne-Muskeldystrophie ist eine der am weitesten verbreiteten und auch
schwerwiegendsten Formen von Muskelschwund. Die genetisch bedingte, degenerative
Krankheit wird X-chromosomal vererbt. Charakteristisch ist der vollständige
Verlust des Proteins Dystrophin, der zu einer fortschreitender Muskelschwäche
und -schwund im ganzen Körper führt. Erste Symptome treten typischerweise im
Alter von drei bis fünf Jahren in den Beinen und im Becken auf und breiten sich
auf die Schultern, den Nacken und die Armmuskulatur aus. Mit fortschreitender
Krankheit sind Patienten meist bereits in den Jugendjahren auf einen Rollstuhl
angewiesen. Lebensbedrohliche Komplikationen der Atem- und Herzfunktion treten
bei dieser chronischen Krankheit regelmässig auf und sind für die hohe
Sterblichkeitsrate bei Duchenne-Muskeldystrophie verantwortlich.
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Über Santhera
Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) ist ein auf die Entwicklung und die
Vermarktung innovativer Medikamente zur Behandlung seltener neuromuskulärer und
mitochondrialer Krankheiten fokussiertes Schweizer
Spezialitätenpharmaunternehmen. Aufgrund der Seltenheit besteht bei vielen
dieser Erkrankungen ein hoher medizinischer Bedarf. Weitere Informationen zu
Santhera finden Sie unter www.santhera.com.
Catena(®) ist eine eingetragene Marke von Santhera Pharmaceuticals.
Für weitere Auskünfte wenden Sie sich bitte an
Thomas Meier, Chief Executive Officer
Tel. +41 61 906 89 64
thomas.meier@santhera.com
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News release DELOS:
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Source: Santhera Pharmaceuticals Holding AG via Thomson Reuters ONE
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Datum: 16.04.2013 - 07:15 Uhr
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