Orpha Labs AG leitet "Compassionate-Use"-Programm mit ORL-101 für Patienten mit Leukozyten-Adhäsions-Defizienz Typ II (LAD-II) ein
ID: 1879035
Die Orpha Labs AG hat heute den Start ihres "Compassionate-Use"-Programms bekannt gegeben, mit dem ORL-101 Ärzten zur Verfügung gestellt wird, die Patienten mit Leukozyten-Adhäsions-Defizienz Typ II (LAD-II) behandeln. ORL-101 ist eine neuartige Darreichungsform einer hochreinen L-Fucose, die derzeit für die Behandlung von LAD-II-Patienten in der Entwicklung ist.
Das israelische Gesundheitsministerium (MOH) genehmigte die Verwendung von ORL-101 für LAD-II-Patienten im Rahmen des Compassionate-Use-Programms von Orpha Labs. Orpha Labs wird voraussichtlich in Kürze LAD-II-Patienten in eine Phase-III-Studie aufnehmen.
Der Gründer und Chief Executive Officer von Orpha Labs, Alp Bugra Basat, MD, sagte: "Wir freuen uns sehr, diesen Fortschritt bekannt zu geben. ORL-101 ist das erste Produkt, das im Rahmen eines "Compassionate-Use"-Programms für LAD-II-Patienten zugelassen wurde. Damit sind wir unserem Ziel ein wenig näher gekommen, Produkte für Patienten mit extrem seltenen Erkrankungen in die klinische Entwicklung zu bringen."
Die FDA hat ORL-101 den Status einer seltenen pädiatrischen Erkrankung ("Rare Pediatric Disease Designation") für die Behandlung von Patienten mit LAD II erteilt. Wenn die FDA den neuer Arzneimittelantrag ("NDA") für ORL-101 für Patienten mit LAD II genehmigt, berechtigt das das Unternehmen möglicherweise zum Erhalt eines Priority Review Vouchers ("PRV"). Dieser kann eingelöst werden, um eine vorrangige Prüfung für einen nachfolgenden Vermarktungsantrag zu erhalten.
Informationen zu Leukozyten-Adhäsionsdefizienz Typ II (LAD-II)
LAD-II (OMIM # 266265) ist ein autosomal rezessiver primärer Immundefekt mit defekter spontaner NK-Zellen-Zytotoxizität, der eine mäßige bis schwere neurologische Entwicklungsverzögerung verursacht. Als Gendefekt bei LAD-II-Patienten wurden verschiedene Mutationen im SLC35C1-Gen nachgewiesen, das für den GDP-Fucose-Transporter 1 kodiert. Dieser Transporter vermittelt die GDP-Fucose-Aufnahme in Golgi-Vesikel, und seine Dysfunktion führt zum Fehlen von fucosylierten Glykanen auf den Membranen der Zellen, was zum Verlust von E- und P-Selektin-Liganden auf Leukozyten führt. Dies hat zur Folge, dass zirkulierende Leukozyten nicht mehr effizient zu den Infektionsstellen wandern können, was wiederum eine anhaltende Leukozytose und wiederkehrende Episoden von lebensbedrohlichen Infektionen verursacht.
Informationen zu Orpha Labs AG
Die Orpha Labs AG ist ein auf die Bedürfnisse von Patienten ausgerichtetes Forschungs- und Entwicklungsunternehmen, das sich der Entdeckung, Entwicklung und Bereitstellung wirksamer Medikamente für vernachlässigte, extrem seltene Krankheiten (sog. orphan diseases) verschrieben hat. Unser Ziel ist es, innovative Produkte anzubieten, die nicht nur die Überlebensraten, sondern auch die Lebensqualität dieser Patientengruppen verbessern.
Orpha Labs AG
Haldenstrasse 5
CH-6340 Baar
Schweiz
UID: CHE-209.103.038
Alp Bugra Basat, MD
Chief Executive Officer
info@orpha-labs.com
+41 75 418 88 29
Logo - https://mma.prnewswire.com/media/1434052/ORL_LOGO_Logo.jpg
Original-Content von: Orpha Labs AG, übermittelt durch news aktuell
Weitere Infos zu dieser Pressemeldung:
Themen in dieser Pressemitteilung:
Unternehmensinformation / Kurzprofil:
Datum: 08.02.2021 - 08:01 Uhr
Sprache: Deutsch
News-ID 1879035
Anzahl Zeichen: 3427
Kontakt-Informationen:
Stadt:
Baar, Schweiz
Kategorie:
Biotechnologie
Diese Pressemitteilung wurde bisher 376 mal aufgerufen.
Die Pressemitteilung mit dem Titel:
"Orpha Labs AG leitet "Compassionate-Use"-Programm mit ORL-101 für Patienten mit Leukozyten-Adhäsions-Defizienz Typ II (LAD-II) ein"
steht unter der journalistisch-redaktionellen Verantwortung von
Orpha Labs AG (Nachricht senden)
Beachten Sie bitte die weiteren Informationen zum Haftungsauschluß (gemäß TMG - TeleMedianGesetz) und dem Datenschutz (gemäß der DSGVO).
Orpha Labs AG, ein biopharmazeutisches Unternehmen für klinische Studien, das sich auf Krankheiten mit ungedecktem Bedarf konzentriert, gab heute den Beginn der Phase-III-Studie mit ORL-101 bei Patienten mit Leukozytenadhäsionsmangel Typ II ("LAD-II") bekannt. Die Orpha Labs AG arbeite
Weitere Mitteilungen von Orpha Labs AG
Jubilant Therapeutics ernennt Dr. Robert Glassman zum Mitglied des Vorstands ...
Jubilant Therapeutics Inc. (https://www.jubilanttx.com/), ein biopharmazeutisches Unternehmen, das niedermolekulare Modulatoren für ungedeckten medizinischen Bedarf in der Onkologie und bei Autoimmunerkrankungen entwickelt, gab heute die Aufnahme von Dr. Robert Glassman in den Vorstand des Unterneh
Seegene entwickelt den weltweit ersten Multiplex COVID-19-Variantentest zur Identifizierung der Herkunft von Virusmutationen ...
- SEEGENE FÜHRT DEN ERSTEN MULTIPLEX TEST ZUR IDENTIFIZIERUNG VON COVID-19-MUTANTEN EIN - DER HERSTELLER VON COVID-19 TESTS VEFOLGT KONTINUIERLICH DIE VERBREITUNG DER VARIANTEN - DAS KOREANISCHE UNTERNEHMEN VERPFLICHTET SICH ZUR ZUSAMMENARBEIT MIT REGIERUNGEN Seoul, Südkorea (ots/PRNewswire)
Eucure Biopharma gibt ermutigende Antitumor-Aktivität seines Anti-CD40-Antikörpers bei PD-1-refraktärem Augenmelanom in Kombination mit Toripalimab von Junshi Biosciences bekannt ...
Eucure Biopharma, ein biopharmazeutisches Unternehmen, das sich auf die Entwicklung von immunonkologischen Antikörpermedikamenten spezialisiert hat, gab bekannt, dass sein Anti-CD40-Antikörper-Prüfpräparat (YH003) in Kombination mit dem Anti-PD-1-Antikörper Toripalimab (TUOYI®) von Junshi Bios
GEMoaB gibt die Präsentation von Daten zu UniCAR-T-CD123 aus der laufenden Phase-I-Studie bei Patienten mit rezidivierter/refraktärer AML (rrAML) auf dem Virtual 3rd EHA-EBMT European CAR T-Cell Mee ...
Vortrag präsentiert Daten zur guten Verträglichkeit von UniCAR-T-CD123 bei rrAML mit schneller Erholung der Hämatopoese und ermutigenden Anzeichen von Wirksamkeit Posterpräsentation bestätigt Reaktivierung und Expansion von UniCAR-T-Zellen während des 2. Behandlungszyklus mit dem Targeting-M
