BioCrea und Neurowissenschaftler der TU Dresden entwickeln Screening-Plattform auf Basis humaner Nervenzellen zur Erforschung neuartiger Behandlungen für neurodegenerative Erkrankungen

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BioCrea und Neurowissenschaftler der TU Dresden entwickeln Screening-Plattform
auf Basis humaner Nervenzellen zur Erforschung neuartiger Behandlungen für
neurodegenerative Erkrankungen
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Radebeul, 22. April 2013 - BioCrea GmbH, ein Spezialist für die Erforschung von
"First-in-Class"-ZNS-Wirkstoffen, dessen Ansatz durch Pharmapartnerschaften
validiert ist, gab heute die Unterzeichnung einer neuen Kooperation mit der
Klinik und Poliklinik für Neurologie der Technischen Universität Dresden (TU
Dresden) für die Erforschung neuer Behandlungsansätze für neurodegenerative
Erkrankungen, wie amyotrophe Lateralsklerose (ALS, auch Lou-Gehrig-Syndrom
genannt), bekannt. Im Rahmen der Vereinbarung wird BioCrea an einer Vielzahl von
induzierten pluripotenten Stammzelllinien (iPS-Zellen) arbeiten, die aus
Patienten gewonnen werden, bei denen genetische Mutationen vorliegen und die
unlängst Anzeichen einer familiären Form von ALS gezeigt haben. Diese iPS-Zellen
werden gemeinsam mit der TU Dresden entwickelt. Die Kooperation eröffnet den
Zugang zu neuen phänotypischen Ansätzen in der Wirkstoffforschung, die auf die
Krankheitsmechanismen abzielen, die dieser schwerwiegenden Erkrankung zugrunde
liegen.

Trotz jahrzehntelanger Forschung haben Target-basierte
Wirkstoffforschungsansätze bisher keine neuen Behandlungsoptionen für ALS-
Patienten hervorgebracht. Für dieses Dilemma wurden zahlreiche Gründe genannt,
wobei die wesentliche Ursache aber mit großer Wahrscheinlichkeit im Fehlen eines
menschlichen Modells der Krankheit liegt. BioCrea wird mit dieser Kooperation
einen neuen Ansatz zur Erforschung von ALS-Wirkstoffen etablieren, der auf einem


neuartigen humanen Zellmodell der Erkrankung basiert und den iSP-Zell-Ansatz
verwendet (siehe John B. Gurdon und Shinya Yamanaka, Nobelpreis 2012). BioCreas
sogenannter "Patient-to-Screen"-Forschungsansatz wird aus diesen iSP-Zellen
Nervenzellen generieren und in phänotypischen Screeningmethoden anwenden. Mit
dieser Methode beabsichtigt das Unternehmen zukünftig neuartige Substanzen zu
identifizieren, auf deren Basis neue Medikamente zur Behandlung von ALS
entwickelt werden können, einer stark beeinträchtigen und schnell
fortschreitenden Krankheit, die oft bereits innerhalb von zwei Jahren nach der
Diagnose zum Tod führt.

Tom Kronbach, Geschäftsführer von BioCrea, erklärt: "Unser Fokus liegt
anfänglich auf ALS. Diese Methode besitzt jedoch für weitere neurodegenerative
Erkrankungen wie frontotemporale Demenz und die Parkinson-Krankheit großes
Potenzial." Er bemerkt weiter: "Wir haben langjährige Erfahrung und ausgewiesene
Expertise bei der Anwendung von phänotypischen In-Vivo-Screening-Methoden zur
Erforschung neuer Medikamente. Zwei dieser Moleküle haben bereits die
Marktzulassung erhalten. Im Laufe der vergangenen zehn Jahre haben sich diese
Technologien als äußerst erfolgreich zur Erforschung von sogenannten First-in-
Class-Medikamenten erwiesen (doi:10.1038/nrd3480). Unsere Strategie beruht
darauf, Stammzellen, die direkt von den Patienten stammen, zu verwenden, um
diesen Ansatz noch weiter voran zu bringen. Die Anwendung dieser neuen
Technologien auf der In-Vitro-Ebene im Labor wird uns es uns ermöglichen, uns in
unseren Wirkstoffforschungsbemühungen von Anfang an auf menschliche
Krankheitsmechanismen zu konzentrieren. In Kombination mit den modernsten
Methoden der Medizinalchemie gibt uns das die Chance, den Zeitrahmen für die
Entwicklung wirksamerer innovativer Medikamente insgesamt zu beschleunigen."

Über Amyotrophe Lateralsklerose (ALS)

ALS ist eine Erkrankung des motorischen Nervensystems, die durch deutliche und
fortschreitende Degeneration der oberen und unteren Motoneuronen gekennzeichnet
ist. Die Erkrankung führt typischerweise innerhalb von einem bis fünf Jahren
nach Auftreten der ersten Symptome zum Tod. Zu den Symptomen zählen zunehmende
Schwäche, Muskelschwund und Faszikulationen (Muskelzuckungen), spastische
Störungen, Sprechstörungen, Verdauungsstörungen sowie in späteren Stadien
eintretendes Versagen der Atmung und Lungenentzündung. Während bei einem
Großteil der Patienten, bei denen diese Erkrankung diagnostiziert wird
(sporadische Form von ALS), die Ursache unklar ist, liegt bei bis zu 10% der
Patienten ein bekannter genetischer Hintergrund (familiäre Form von ALS) vor. Es
ist ermutigend, dass die kürzlich identifizierten Gene, die mit ALS in
Verbindung stehen, einen ersten Hinweis auf die Existenz von konservierten
zellulären Mechanismen geben, die den familiären und sporadischen Formen der
Erkrankung zugrunde liegen könnten. Da diese Krankheitsmechanismen bisher nur
unzureichend bekannt sind, gelten phänotypische Wirkstoffforschungsansätze als
die beste Methode, um neue Therapien mit einem großen Nutzen für einen breiten
ALS-Patientenkreis zu entwickeln.

Über BioCrea

BioCrea ist ein Spezialist für die Erforschung von "First-in-Class"-ZNS-
Wirkstoffen, dessen Ansatz durch Pharmapartnerschaften validiert ist, mit Sitz
in Radebeul. Die Gesellschaft besitzt langjährige Erfahrung und ausgewiesene
Expertise in effektiver Wirkstoffforschung, die sie stets durch konstante
Weiterentwicklung und Optimierung von selektiven Ionenkanälen und
Enzymmodulatoren - Wirkstoffe, die ein großes Potenzial zur Erhöhung der
Wirksamkeit und Verträglichkeit von neuen Therapeutika bieten - vorantreibt.
BioCrea wurde 2012 als einer der innovativsten Mittelständler Deutschlands mit
dem Gütesiegel "Top 100" von der compamedia GmbH ausgezeichnet.

Über Klinik und Poliklinik für Neurologie, Technische Universität Dresden (TU
Dresden)

An der aktuellen Kooperation sind Prof. Alexander Storch (Stellvertretender
Klinikdirektor, Medizinische Fakultät, Klinik und Poliklinik für Neurologie) und
Dr. Dr. Andreas Hermann der TU Dresden beteiligt, die mit ihrer exzellenten
Expertise im Bereich Neurodegeneration, Stammzellen und ALS führend sind.

Die TU Dresden gehört zu den elf Universitäten Deutschlands, die als Exzellenz-
Universitäten ausgewählt wurden, und ist heute die größte Universität im
Freistaat Sachsen. Die Forschungsstärke der TU Dresden wird durch weitere
Projekte der Spitzenforschung beispielsweise im Rahmen der
Landesexzellenzinitiative, des BMBF-Spitzenclusterwettbewerbs und der BMBF-
Zentren für Innovationskompetenz nachhaltig unterstrichen. Daneben belegen die
Bearbeitung von DFG-Vorhaben, von Forschungsprojekten mit öffentlichen und
privaten Auftraggebern sowie die damit eingeworbenen Drittmittel die
Forschungskompetenz der Universität.

Kontakt

Dr. Tom Kronbach
Geschäftsführer, BioCrea GmbH

Tel.: +49 351 / 4043 3332
Fax: +49 351 / 4043 3216

tom.kronbach@biocrea.com



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Source: BioCrea via Thomson Reuters ONE
[HUG#1694680]




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Datum: 22.04.2013 - 09:00 Uhr
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