Orphan Drugs wertvoll: Nur ein Prozent der Seltenen Erkrankungen bisher medikamentös behandelbar
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(BPI) stößt die von der Barmer befeuerte Kosten-Nutzen-Debatte bei
Orphan Drugs auf Unverständnis. "Noch immer sind nur etwa ein Prozent
der rund 8.000 seltenen Erkrankungen medikamentös behandelbar. Für
diese Menschen ist die Forschung und Entwicklung von sogenannten
Orphan Drugs eine große Hoffnung", so Dr. Norbert Gerbsch,
stellvertretender Hauptgeschäftsführer des BPI. Die Kasse wirft der
Industrie Kostentreiberei vor, fordert Preis-Leistungsbewertungen und
schürt gleichzeitig die Ängste der Patienten vor angeblich unsicheren
Medikamenten. "Das ist zynisch den Betroffenen gegenüber", so
Gerbsch. "Gesundheitsversorgung ist keine Supermarktware!"
15 Jahre Forschungsarbeit können mitunter in der Entwicklung eines
Medikamentes für eine seltene Erkrankung stecken. Für die Studien
stehen naturgemäß nur kleine Patientenkollektive zur Verfügung.
Deshalb haben zugelassene Orphan Drugs in der frühen Nutzenbewertung
nach Prüfung durch die EU mit Recht von vornherein einen
Zusatznutzen. Dr. Norbert Gerbsch: "Die pharmazeutischen Unternehmen,
die im Bereich seltener Erkrankungen forschen und entwickeln,
investieren über einen langen Zeitraum Millionenbeträge bis zur
Marktreife neuer Arzneimittel. Dennoch besagt der Bericht der
EU-Kommission, dass angesichts der rund 8.000 seltenen Erkrankungen
mit Orphan Drugs erst ein Prozent dieser Leiden medikamentös
behandelbar ist. Wir werden uns also auch weiterhin besonders für die
verbesserten Diagnose- und Therapieoptionen durch Arzneimittel für
seltene Erkrankungen engagieren", sagt Gerbsch.
Die EU-Kommission hat sich deutlich zur Forschung an Orphan Drugs
bekannt. Der Status als Orphan Drugs wird von der Europäischen
Arzneimittelagentur EMA nach intensiver Prüfung vergeben. Dies nur
dann, wenn es für eine seltene Erkrankung noch keine medikamentöse
Behandlung gibt oder das neue Arzneimittel gegenüber bestehenden
Therapieoptionen klinisch relevante Vorteile hat. Wie jedes
innovative Arzneimittel unterliegen Orphan Drugs dem AMNOG. Der
Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) bewertet das Ausmaß des
Zusatznutzens. Im Anschluss werden Erstattungsbetragsverhandlungen
zwischen dem Hersteller und dem GKV-Spitzenverband geführt, die eine
wirtschaftliche Verordnung durch den behandelnden Arzt ermöglichen.
Pressekontakt:
Julia Richter (Pressesprecherin), Tel. 030/27909-131, jrichter@bpi.de
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Datum: 22.06.2017 - 12:43 Uhr
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