Pharming kündigt neuen ICD-10-CM-Code für APDS, eine seltene primäre Immunschwäche, an

(ots) -

Der von den Centers for Disease Control and Prevention eingeführte Diagnosecode wird US-Patienten mit APDS genau identifizieren und so die Versorgung und Forschung unterstützen.

Pharming Group N.V. ("Pharming") (EURONEXT Amsterdam: PHARM/Nasdaq: PHAR) gibt bekannt, dass die US Centers for Disease Control and Prevention (CDC) einen neuen Diagnosecode für die Meldung von Fällen des aktivierten Phosphoinositid-3-Kinase-Delta-Syndroms (APDS), einer seltenen primären Immunschwäche, in die International Classification of Diseases, 10th Revision, Clinical Modification (ICD-10-CM) aufnehmen werden. Der Diagnosecode D81.82 - Aktiviertes Phosphoinositid-3-Kinase-Delta-Syndrom (APDS) wird ab dem 1. Oktober 2022 gültig sein.

Anurag Relan, Chief Medical Officer von Pharming, kommentierte:

"Mit der Zuweisung dieses ICD-10-CM-Codes erkennen die CDC APDS offiziell als eigenständige immunologische Krankheit an, was für die Betroffenen einen lebensverändernden Unterschied bedeuten wird. Durch die Verwendung des eindeutigen diagnostischen Codes zur Identifizierung von etablierten und neuen Patienten mit APDS werden die Ärzte die Behandlungsmöglichkeiten für die Betroffenen verbessern und gleichzeitig dazu beitragen, das weltweite Verständnis für die Prävalenz, die Mechanismen und die Folgen dieser fortschreitend schwächenden Krankheit zu verbessern. Für medizinische Fachkräfte ist dieser Meilenstein eine Gelegenheit, einen großen Unterschied zu machen, indem sie eine einfache Aktion ergreifen."

Die Zuweisung des ICD-10-CM-Codes wird es Ärzten und Kostenträgern in den USA zum ersten Mal ermöglichen, die Diagnose APDS in die Krankenakten der Patienten aufzunehmen, was dazu beitragen wird, diese Personen mit Forschern zusammenzubringen, die die Prävalenz und den Verlauf der Krankheit untersuchen. Darüber hinaus kann der neue ICD-10-CM-Code durch die Zuweisung einer spezifischen Diagnose dazu beitragen, die medizinische Notwendigkeit bei einzelnen Patienten zu bestätigen und so deren Zugang zu entsprechenden Versorgungsoptionen durch die US-Krankenversicherung zu verbessern.



APDS wird durch genetische Varianten verursacht, von denen etwa ein bis zwei Menschen pro Million betroffen sind, und führt zu einer erheblichen Lymphoproliferation und Immundysfunktion sowie zu einem erhöhten Lymphomrisiko. Es gibt keine zugelassene Therapie für die Krankheit und die Behandlung beschränkt sich im Allgemeinen auf unterstützende Maßnahmen wie Antibiotika und Immunglobulin-Ersatztherapie. Ärzte und Patientenverbände, die sich auf Immunschwächekrankheiten spezialisiert haben, sowie Pharming erwarten, dass die Entscheidung das Bewusstsein für diese seltene Krankheit erhöhen wird.

Vicki und Fred Modell, Mitgründer der Jeffrey Modell Foundation, kommentierten:

"Wir freuen uns, dass die US-amerikanischen Aufsichtsbehörden APDS einen ICD-10-CM-Code zugewiesen haben. Als Stiftung, die sich für eine frühzeitige Diagnose, sinnvolle Behandlungen und Heilungsmöglichkeiten für primäre Immundefekte einsetzt, sind wir uns der körperlichen und emotionalen Herausforderungen bewusst, denen Menschen mit APDS aufgrund von Fehldiagnosen ihrer Krankheit ausgesetzt sind. Wir erwarten, dass der neue Diagnoseschlüssel dazu beiträgt, dass jeder Patient bei der Bereitstellung angemessener und sinnvoller Behandlungen für APDS berücksichtigt wird, indem er die Erkennung der Krankheit erhöht."

Informationen zum Aktivierten Phosphoinositid-3-Kinase ?-Syndrom (APDS)

APDS ist eine seltene primäre Immundefizienz, von der etwa ein bis zwei Menschen pro Millionen betroffen sind. Diese auch als PASLI bezeichnete Krankheit wird durch Varianten in einem der beiden Gene PIK3CD oder PIK3R1 verursacht, die die Reifung der weißen Blutkörperchen regulieren. Varianten dieser Gene führen zu einer Hyperaktivität des PI3K? (Phosphoinositid-3-Kinase-Delta)-Signalwegs.1,2 Ein ausgewogenes Signal im PI3K?-Signalweg ist für die physiologische Immunfunktion unerlässlich. Wenn dieser Weg hyperaktiv ist, können Immunzellen nicht reifen und nicht richtig funktionieren, was zu Immunschwäche und Dysregulation führt.1,3 APDS ist durch schwere, rezidivierende sinopulmonale Infektionen, Lymphoproliferation, Autoimmunität und Enteropathie gekennzeichnet.4,5 Da diese Symptome mit einer Vielzahl von Erkrankungen verbunden sein können, einschließlich anderer primärer Immundefekte, werden Menschen mit APDS häufig falsch diagnostiziert und die Diagnose verzögert sich um Durchschnitt um sieben Jahre.6 Da APDS eine fortschreitende Krankheit ist, kann diese Verzögerung im Laufe der Zeit zu einer Anhäufung von Schäden führen, unter anderem zu dauerhaften Lungenschäden und Lymphomen.4-7 Die einzige Möglichkeit, diese Krankheit endgültig zu diagnostizieren, sind genetische Tests.

Informationen zu Pharming Group N.V.

Pharming Group N.V. (EURONEXT Amsterdam: PHARM/Nasdaq: PHAR) ist ein weltweit tätiges biopharmazeutisches Unternehmen, das sich zum Ziel gesetzt hat, das Leben von Patienten mit seltenen, schwächenden und lebensbedrohlichen Krankheiten zu verbessern. Pharming vermarktet und entwickelt ein innovatives Portfolio von Proteinersatztherapien und Präzisionsmedikamenten, darunter kleine Moleküle, Biologika und Gentherapien, die sich im frühen bis späten Entwicklungsstadium befinden. Pharming hat seinen Hauptsitz in Leiden, Niederlande, und beschäftigt Mitarbeiter auf der ganzen Welt, die Patienten in über 30 Märkten in Nordamerika, Europa, dem Nahen Osten, Afrika und dem asiatisch-pazifischen Raum betreuen.

Weitere Informationen finden Sie unter www.pharming.com.

Informationen zur Jeffrey Modell Foundation

Vicki und Fred Modell gründeten 1987 die Jeffrey Modell Foundation (JMF), in Erinnerung an ihren Sohn Jeffrey, der im Alter von 15 Jahren an Komplikationen einer primären Immunschwäche (PI) starb - einer genetischen Erkrankung, die chronisch, schwerwiegend und oft tödlich ist. JMF ist eine globale gemeinnützige Organisation, die sich der Früherkennung, sinnvollen Behandlungen und letztlich der Heilung durch Forschung, ärztliche Ausbildung, öffentliches Bewusstsein, Interessenvertretung, Patientenunterstützung, Neugeborenenscreening und genetische Sequenzierung widmet. Weitere Informationen finden Sie auf https://www.info4pi.org/.

Zukunftsgerichtete Aussagen

Diese Pressemitteilung enthält zukunftsgerichtete Aussagen, u.a. in Bezug auf den Zeitplan und den Fortschritt der präklinischen und klinischen Studien der Produktkandidaten von Pharming, die klinischen und kommerziellen Aussichten von Pharming, die Fähigkeit von Pharming, die Herausforderungen zu bewältigen, die die COVID-19-Pandemie für die Führung seiner Geschäfte mit sich bringt, und die Erwartungen von Pharming in Bezug auf den voraussichtlichen Bedarf an Betriebskapital und Barmitteln, wobei diese Aussagen einer Reihe von Risiken, Unsicherheiten und Annahmen unterliegen, u.a. in Bezug auf den Umfang, den Fortschritt und die Ausweitung der klinischen Studien von Pharming und die Auswirkungen auf deren Kosten; und klinische, wissenschaftliche, regulatorische und technische Entwicklungen. In Anbetracht dieser Risiken und Ungewissheiten sowie anderer Risiken und Ungewissheiten, die im Pharming-Jahresbericht 2021 und im Jahresbericht auf Formular 20-F für das am 31. Dezember 2021 zu Ende gegangene Jahr bei der U.S. Securities and Exchange Commission beschrieben werden, werden die in solchen zukunftsgerichteten Aussagen erörterten Ereignisse und Umstände möglicherweise nicht eintreten, und die tatsächlichen Ergebnisse von Pharming könnten wesentlich und nachteilig von den damit erwarteten oder implizierten abweichen. Alle zukunftsgerichteten Aussagen beziehen sich lediglich auf das Datum dieser Pressemitteilung und basieren auf den Informationen, die Pharming zum Zeitpunkt dieser Pressemitteilung zur Verfügung stehen.

Insider-Informationen

Diese Pressemitteilung bezieht sich auf die Veröffentlichung von Informationen, die als Insiderinformationen im Sinne von Artikel 7(1) der EU-Marktmissbrauchsverordnung gelten oder gegolten haben könnten.

Referenzen

1. Lucas CL, et al. Nat Immunol. 2014;15:88-97.

2. Elkaim E, et al. J Allergy Clin Immunol. 2016;138(1):210-218.

3. Nunes-Santos C, Uzel G, Rosenzweig SD. J Allergy Clin Immunol. 2019;143(5):1676-1687.

4. Coulter TI, et al. J Allergy Clin Immunol. 2017;139(2):597-606.

5. Maccari ME, et al. Front Immunol. 2018;9:543.

6. Jamee M, et al. Clin Rev Allergy Immunol. 2019;May 21.

7. Condliffe AM, Chandra A. Front Immunol. 2018;9:338.

Logo - https://mma.prnewswire.com/media/1454235/Pharming_Group_NV_Logo.jpg

Pressekontakt:

Für weitere öffentliche Informationen wenden Sie sich bitte an: Pharming Group,
Leiden,
Niederlande,
Heather Robertson,
Leiterin für Investorenbeziehungen und Unternehmenskommunikation,
T: +31 71 524 7400,
E: investor@pharming.com,
FTI Consulting,
London,
GB,
Victoria Foster Mitchell/Alex Shaw/Amy Byrne,
T: +44 203 727 1000,
LifeSpring Life Sciences Communication,
Amsterdam,
Niederlande,
Leon Melens,
T: +31 6 53 81 64 27,
E: pharming@lifespring.nl,
US PR: Emily VanLare,
T: +1 (203) 985 5596,
E: Emily.VanLare@precisionvh.com,
EU PR: Dan Caley,
T: +44 (0) 787 546 8942,
E: Dan.caley@aprilsix.com

Original-Content von: Pharming Group N.V., übermittelt durch news aktuell
Weitere Infos zu dieser Pressemeldung:

Themen in dieser Pressemitteilung:


Unternehmensinformation / Kurzprofil:
Bereitgestellt von Benutzer: ots
Datum: 03.08.2022 - 22:34 Uhr
Sprache: Deutsch
News-ID 1998673
Anzahl Zeichen: 9923

Kontakt-Informationen:
Stadt:

Leiden, Niederlande

Kategorie:

Biotechnologie

Diese Pressemitteilung wurde bisher 320 mal aufgerufen.

Pharming gibt bekannt, dass die Europäische Arzneimittelagentur (EMA) ihren Zulassungsantrag im Rahmen einer beschleunigten Bewertung für Leniolisib validiert hat ...
Genehmigung für das Inverkehrbringen im Europäischen Wirtschaftsraum voraussichtlich im 1. Halbjahr 2023 Pharming Group N.V. ("Pharming" oder "das Unternehmen") (EURONEXT Amsterdam: PHARM / Nasdaq: PHAR) gibt heute bekannt, dass sein Zulassungsantrag (MAA) für Leniolisib im

Pharming gibt US-amerikanische FDA-Zulassung für vorrangige Überprüfung seines neuen Arzneimittelantrags für Leniolisib bekannt ...
Die FDA hat ein PDUFA-Zieldatum vom 29. März 2023 für die NDA-Einreichung auf der Grundlage von randomisierten kontrollierten und langfristigen Verlängerungsdaten für Leniolisib als Behandlung für APDS, eine seltene primäre Immunschwäche, festgelegt Pharming Group N.V. ("Pharming"

Pharming Group erhält beschleunigte Bewertung in Europa für Leniolisib zur Behandlung von seltener Immunschwäche, APDS ...
Beschleunigte Bewertung durch die EMA ermöglicht eine Verkürzung des Prüfungszeitraums für Leniolisib von den üblichen 210 Tagen auf 150 Tage Pharming ist auf dem besten Weg, seinen Zulassungsantrag für Leniolisib in H2 2022 einzureichen Pharming Group N.V. ("Pharming" oder "

Weitere Mitteilungen von Pharming Group N.V.

ST Pharm stellt auf der AIDS 2022 die Ergebnisse einer klinischen Phase-I-Studie mit einem HIV-Behandlungskandidaten vor ...
- STP0404 ist der einzige HIV-Behandlungskandidat mit klinisch nachgewiesener Sicherheit und einem neuartigen Mechanismus, der die Reaktivierung von HIV blockieren kann. - STP0404 wird voraussichtlich im 4. Quartal 2022 in die klinische Phase IIa in den USA eintreten. ST Pharm Co., Ltd. (237690:

Context Therapeutics und die Menarini-Gruppe kündigen Vereinbarung über Zusammenarbeit bei klinischen Studien und Lieferung von Medikamenten an, um die Kombination von ONA-XR und Elacestrant zu unte ...
Präklinische Daten stützen das Potenzial von ONA-XR plus Östrogenrezeptorabbauer in endokrin resistenten Krankheitsmodellen Context will im 4. Quartal 2022 eine klinische Studie der Phase 1b/2 starten Context Therapeutics Inc. ("Context" oder das "Unternehmen") (Nasdaq: CN

Advanced Instruments erwirbt SAL Scientific, Fachwissen und eine Reihe von Zellwachstumsmitteln zur Unterstützung der Arbeitsabläufe in der Forschung und Wirkstoffentdeckung ...
Advanced Instruments, ein führender Hersteller von Analyseinstrumenten und Dienstleistungen für die Bioprozesstechnik, gab heute die Übernahme von SAL Scientific Ltd. bekannt, einem privaten Unternehmen, das ein Portfolio von Zellwachstumszusätzen für Ovarialzellen des chinesischen Hamsters (

Wilhelm von Haller ist Chief Financial Officer der Lysando AG (FOTO) ...
Die Lysando AG - Marktführer für antimikrobielle Proteine - freut sich mitzuteilen, dass Freiherr Wilhelm von Haller seit März das Team als Chief Financial Officer verstärkt. Von Haller bringt tiefgehende Finanz-Expertise mit, die er unter anderem in seiner mehr als 30 Jahre währenden Tätigk